6月30日,日本京都大学宣布,他们在一项临床试验中确认了一定程度的安全性,在该试验中,患者被注射了一种治疗家族性阿尔茨海默病的候选药物,该药物是利用iPS细胞(诱导多能干细胞)发现的。在一些病人中还观察到了抑制疾病进展的趋势,今后将对进一步的数据进行分析。

候选药物是溴隐亭,一种用于治疗帕金森病和其他疾病的现有药物。京都大学iPS细胞研究所的井上春久教授和他的同事从病人的iPS细胞中创造了神经细胞,并再现了这种病理状况。他们给这些细胞提供了大约1200种现有药物,并发现溴隐亭能有效抑制致病蛋白淀粉样β的积累。

据该团队称,该临床试验将在八个机构进行,包括京都大学和三重大学医学部附属医院,从2020年6月开始,为期约一年。八名家族性阿尔茨海默病患者参加了研究。现有的药物是溴隐亭,用于治疗帕金森病和其他疾病,每天分三次给药,每次几片。事实上,在接受这种药物的五人组中,有四人在认知功能评估中没有出现任何下降。在行为和心理症状的评估中,所有五个人的指标都没有恶化。在接受假药作为对照的三人组中,有两人的认知功能下降,一人的行为和心理评估下降。

该团队将患者衍生的iPS细胞分化为大脑皮层中的大量神经元,并向这些细胞施用1200多种现有药物。研究小组调查了这些药物在抑制淀粉样蛋白-β(一种导致家族性阿尔茨海默病的蛋白质)方面的有效性,并证实溴隐亭的效果最好。家族性阿尔茨海默病的特点是在相对年轻的时候发病,平均年龄为40多岁。

家族性阿尔茨海默病占所有阿尔茨海默病病例的不到1%。它的特点是发病年龄小,病情发展快,因此很难进行根本性治疗。Inoue教授说:"为了病人,我们希望尽快将其投入实际使用。